科技时报--基因疗法治愈哺乳动物肌营养不良症

英法合作团队在25日出版的《自然·通讯》杂志发表论文称，他们以狗为动物实验模型开发的基因疗法，成功治好了杜氏肌营养不良症(DMD)，为下1步展开人类临床实验铺平了道路，向治愈人类DMD患者迈出重要1步。

DMD患儿均为男性。在新诞生的男婴中，每5000人就有1人会得此病。这些患儿在几岁时就会表现出肌无力症状，如行走缓慢、跑步时容易跌倒、上楼和下蹲困难、走路呈典型鸭步等;1般到15岁之前，会恶化到没法自己行走，依托轮椅生活;随后各种肌无力、呼吸及心脏问题相继出现，病人很少能活到40岁宅基地违建拆迁补偿标准。

科学家们认为，DMD由1种与抗肌萎缩蛋白有关的基因变异引发，这些基因变异会影响抗肌萎缩蛋白的生成，进而影响肌肉的健康和功能。新研究中，法国南特大学和英国伦敦大学的科学家合作，研发出1种新型基因转移疗法，成功恢复了实验狗体内抗肌萎缩蛋白的表达。

负责抗肌萎缩蛋白生成的基因包括230万个碱基对，是“体型庞大”的人体基因之1，现有腺相干病毒载体很难将这么大的基因载入患者体内。研究小组将抗肌萎缩蛋白基因进行了“紧缩”，只选取了其中关键序列的基因片断，制作出功能性缩微版抗肌萎缩蛋白，并成功利用腺相干病毒载入12只DMD狗的体内。

研究表明，向这些狗仅注射治疗1次，两年来这些狗的病情被成功抑制，不但临床症状稳定，肌肉功能还得到了很大程度的恢复。

研究人员表示，他们的基因疗法首次表现出对DMD的长效治疗潜力，基因表达和临床效果保持了两年之久，而且没发现任何毒副作用和对这些转基因制剂的免疫排挤。研究人员称，DMD是基因疗法长时间以来的重点研究对象，现在只需足够资金集体土地的强拆由谁执行，这项研究就能够马上进入人体临床实验。